基因编辑技术,叩开精准医疗的大门

   |    2016年7月9日  |   文章  |    0 条评论  |    2802

精准医疗(Precision Medicine)是将个人基因、环境与习惯差异考虑在内的疾病预防与处置的方法。很多疾病的发生发展都与个体基因变异相关,通过对变异基因进行编辑,可以达到治疗疾病的效果。

基因编辑是通过对细胞基因组中目的基因的一段核苷酸序列甚至是单个核苷酸进行替换、切除,增加或者是插入外源的DNA序列,使之产生可遗传的改变。近年来,基因编辑技术不断取得令人鼓舞的突破性进展,美国国家卫生研究院批准采用CRISPR基因编辑技术来治疗癌症的人体临床试验, 而我国青年科学家韩春雨研发出的基因编辑新技术NgAgo-gDNA,其潜力有望超过目前最热门的美国CRISPR-CAs9技术,为精准医疗提供更有利的基因编辑工具。

接下来,让我们通过原理图谱来认识一下这两个有望叩开精准医疗大门的基因编辑界新秀。

基于RNA导向的打靶系统CRISPR-CAs9,该系统由三个关键部分组成:tracrRNA,CrRNA和Cas9核酸酶。

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基于DNA导向的编辑工具NgAgo-gDNA,与CRISPR-CAs9比较:无需PAM序列;不易脱靶;错配率更低;蛋白分子更小。C7W$(U7VK~IH941JD9Z83NR

 

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